AIDS-kórokozóval gyógyítottak meg halálos beteg babákat

A modern orvostudomány csodákra képes, ezt újra és újra bizonyítják kutatók. A legutóbbi csoda szakmai indoklása a New England Journal of Medicine című lapban olvasható. A lényeg röviden: a pár hetes csecsemők immunbetegségben szenvedtek, melynek oka génhiba. Ezt a hibát sikerült most kiküszöbölni.

A memphisi St. Jude Gyermekkórházból már hazatérhetett az a tíz fiú baba, akiket néhány hetes korukban súlyos fertőzésekkel szállítottak be. A csecsemőknek olyan génhibája volt, melynek következtében gyakorlatilag nem alakult ki az immunrendszerük. A betegség neve SCID. Akinek ilyen problémája van, teljesen steril környezetben kell tartózkodnia, ugyanis a legenyhébb fertőzés is megölheti. Sajnos a legtöbb ilyen problémával küzdő baba 1-2 éves korában meghal. Átlagosan 50-100 ezer csecsemőre jut egy scid-s megbetegedés. Tragikus érdekesség, hogy az amerikai navajo és apacs indián törzseknél genetikai okokból sokkal gyakoribb az SCID előfordulása.

A kutatók a memphisi orvos, Brian Sorrentino vezetésével egy speciális génterápiával próbálták meggyógytani a csecsemőket. Egy különleges eljárással a halálos HIV-vírus, vagyis az AIDS kórokozóját módosították, s ezzel pótolták a babák hiányzó génjét. A gén visszajuttatása előtt egy gyógyszer segítségével a csontvelőben „helyet csináltak” a módosított DNS-nek. A babák immunrendszere ezt követően működni kezdett, kigyógyultak a betegségből. Otthon vannak, az orvosok folyamatosan figyelik az állapotukat.

Az eljárást már 20 évvel ezelőtt is alkalmazták, de nem várt hatások léptek fel: az alanyok leukémiások lettek. Azóta idősebb gyerekeknél már hatékony a terápia, de csecsemőknél elővigyázatosságból eddig nem nagyon próbálkoztak vele.