Keresés

Elérhetőségek

Központi e-mail cím
info [kukac] promotions.hu

Szerkesztőségi e-mail cím
szerk [kukac] promotions.hu

Ügyvezető
maxi@promotions.hu

Programok beküldése
programok@promotions.hu

Zente és Levente magyar sorstársai is megkaphatják az SMA elleni terápiát

Zente és Levente magyar sorstársai is megkaphatják az SMA elleni terápiát

Helyi Hírek

Zente és Levente magyar sorstársai is megkaphatják az SMA elleni terápiát

Helyi Hírek

TK - 2019.11.29. 16:01

Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez – jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.

Ez elmúlt három hónapban két SMA-s kisbeteg miatt fogott össze az ország, és sikerült összegyűjteni a pénzt a gyógyszerre.

A kis Zente SMA-ban, vagyis gerincvelői izomsorvadásban, illetve annak is a legsúlyosabb formájában, az úgynevezett SMA I-es típusában szenved, ám a szüleinek sikerült összegyűjteniük 700 millió forintot. Ez az összeg pedig elég volt arra, hogy a gyermek megkapja a Zolgensma nevű készítményt, amely „kijavítja” azt a génhibát, amit az SMA I-et okozza.

 

A kis Levente szintén SMA-ban, ám annak a II-es típusában szenved. Az ő állapota annyiban különbözik Zentétől, hogy Levente tud ülni magától, ám a Zolgensma nélkül járni biztosan nem fog tudni. A betegség egyébként a kisfiú légzéshez szükséges izmaira is kihatott, az édesanyja anno az egyik posztban ennyit írt:

„az otthoni lélegeztetés is a mindennapjaink részévé vált.”

Levente édesapja korábban leszögezte, hogy kisfia nem halálos beteg: ha nem kaphatja meg ezt a kezelést abba nem fog belehalni, csak a jelenlegi orvostudomány állása szerint kerekesszékes lesz.

 

A pénteki sajtótájékoztatón Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést.

A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél – Zenténél és Leventénél – nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét. Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

Borítókép: a kis Zente. Forrás: life.hu

Legolvasottabb hírek